(中國(guó)，成都) 2023年10月28日，由香港維健醫(yī)藥集團(tuán)(以下簡(jiǎn)稱“維健醫(yī)藥”)隆重主辦的“維筑美好，瑞享氨寧”——口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)中國(guó)上市會(huì)成功舉辦。該產(chǎn)品用于不能通過限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補(bǔ)充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙患者的長(zhǎng)期治療?；顒?dòng)現(xiàn)場(chǎng)，國(guó)內(nèi)眾多兒科、遺傳代謝內(nèi)分泌科專家、學(xué)者，行業(yè)伙伴、患者組織代表等齊聚一堂，共同見證這一里程碑事件。

　　本次上市會(huì)由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院兒科學(xué)系主任羅小平教授擔(dān)任主持，上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范教授擔(dān)任大會(huì)主席。中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康、博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局常務(wù)副局長(zhǎng)呂小蕾、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心劉麗教授、病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)副理事長(zhǎng)/創(chuàng)始人王奕鷗、上海鎂信健康科技有限公司首席創(chuàng)新官/高級(jí)副總裁馮昊、香港維健醫(yī)藥集團(tuán)副總裁肖麗等多位重磅嘉賓蒞臨現(xiàn)場(chǎng)，參與上市儀式，并發(fā)表重要致辭。與會(huì)嘉賓紛紛對(duì)口服用苯丁酸甘油酯在中國(guó)成功上市表示祝賀，希望為中國(guó)尿素循環(huán)障礙患者的治療帶來更美好的生活保障。

　　“絕大多數(shù)罕見病的發(fā)生都在兒童時(shí)期，這也對(duì)我們的臨床兒科醫(yī)生提出了很大的挑戰(zhàn)。不光需要我們?cè)谂R床接診中精確的診斷，還需要診斷后能提供有效的治療方案，為患者排憂解難。本次上市會(huì)，正值中華醫(yī)學(xué)會(huì)第二十八次全國(guó)兒科學(xué)術(shù)大會(huì)召開之際。在此時(shí)，舉辦這么一場(chǎng)特別的活動(dòng)，我想意義是非凡的?！?/p>

　　——華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院兒科學(xué)系主任羅小平教授

　　“作為一名從事兒童罕見病診治工作數(shù)十載的臨床醫(yī)生，在今天看到口服用苯丁酸甘油酯的上市，我感到非常高興，因?yàn)檫@意味著我們的罕見病患兒將會(huì)有更多的治療方案，可以更好地保障他們的健康成長(zhǎng)了。過去，我們圍繞包括尿素循環(huán)障礙在內(nèi)的遺傳代謝性疾病方面做了許多的工作，我們也期待更多的同仁加入，共同推動(dòng)罕見病的診斷、藥物、保障等多層次問題的解決?！?/p>

　　——上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范教授

　　“口服用苯丁酸甘油酯產(chǎn)品成功上市，對(duì)于國(guó)內(nèi)尿素循環(huán)障礙的病友家庭來說是非常值得慶祝的。我們的患者有了更好的藥物獲得更好的生命健康權(quán)益，臨床專家在面對(duì)疾病時(shí)，也有了更多的‘武器’可以使用，企業(yè)的發(fā)展有了長(zhǎng)遠(yuǎn)的保障。希望我們各方繼續(xù)攜手，共同推進(jìn)中國(guó)罕見病事業(yè)的可防、可控、可治、可保，為我們?nèi)嗣竦慕】凳聵I(yè)繼續(xù)舔磚加瓦!”

　　——中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康

　　“口服用苯丁酸甘油酯此前還未在國(guó)內(nèi)上市。當(dāng)時(shí)，面對(duì)部分國(guó)內(nèi)尿素循環(huán)障礙患兒家庭急需的用藥需求，園區(qū)充分利用特許醫(yī)療政策和優(yōu)惠政策，通過高效、專業(yè)的操作，將它引入到樂城。從最初推動(dòng)口服用苯丁酸甘油酯作為特許藥品在博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)實(shí)現(xiàn)患者可及，到最終推動(dòng)走向國(guó)內(nèi)獲批上市，讓樂城的改革開放成果能夠最終惠及到全國(guó)更多的患兒和百姓健康的需求，也是踐行了我們?yōu)槿嗣窠】捣?wù)的初心。祝賀口服用苯丁酸甘油酯在中國(guó)成功上市!”

　　——博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局常務(wù)副局長(zhǎng)呂小蕾

　　“目前國(guó)內(nèi)針對(duì)該群體的藥物治療并不充分，患者群體有很大的未被滿足的治療需求，也亟需有更多新的藥物上市，助力患者的生命健康?？诜帽蕉∷岣视王サ某晒ι鲜?#xff0c;將會(huì)為尿素循環(huán)障礙患者的治療提供更多樣的選擇?！?/p>

　　——廣州市婦女兒童醫(yī)療中心劉麗教授

　　“罕見病問題是一個(gè)綜合性的問題，醫(yī)藥的保障是其中最為關(guān)鍵的一環(huán)。只有有效的藥物，才能讓我們每一位患者及家庭的生活健康得到保障。今天，看到我們針對(duì)尿素循環(huán)障礙的藥物口服用苯丁酸甘油酯正式上市，真的是由衷地感到高興?！?/p>

　　——病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)副理事長(zhǎng)/創(chuàng)始人王奕鷗

　　“很高興來一同見證口服用苯丁酸甘油酯的正式上市發(fā)布。鎂信健康作為創(chuàng)新型醫(yī)療健康服務(wù)平臺(tái)，我們攜手維健共同啟動(dòng)‘瑞享氨寧’患者關(guān)愛福利項(xiàng)目，雙方秉承著‘以患者為先’的理念，通過商保切實(shí)減輕尿素循環(huán)障礙患者長(zhǎng)期治療負(fù)擔(dān)，讓盡可能多的患者或者患者家庭真正獲益。”

　　——上海鎂信健康科技有限公司首席創(chuàng)新官/高級(jí)副總裁馮昊

　　“口服用苯丁酸甘油酯，作為近十年來全球問世的唯一口服的、無氣味無味道的氮清除劑，在中國(guó)上市具有里程碑意義。我們將繼續(xù)堅(jiān)持‘患者為先’的服務(wù)理念，將繼續(xù)深耕罕見病領(lǐng)域工作，積極聯(lián)合各相關(guān)方，持續(xù)為中國(guó)尿素循環(huán)障礙患者以及更多的罕見病患者群體提供更優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療服務(wù)?！?/p>

　　——香港維健醫(yī)藥集團(tuán)副總裁&腎病及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理肖麗

　　口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)在2023年6月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式獲批上市。2023年8月，被列入第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單。

　　尿素循環(huán)障礙(UCDs)是指一組罕見的遺傳代謝疾病，由于尿素循環(huán)中所需酶或轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白降低或缺乏而導(dǎo)致氨合成尿素發(fā)生障礙，造成過量的氨蓄積體內(nèi)，形成高氨血癥。臨床以急、慢性血氨升高引起的神經(jīng)和消化系統(tǒng)癥狀為主要癥狀表現(xiàn)，死亡率高、致殘率高、癥狀反復(fù)且需長(zhǎng)期管理;急性高氨血癥可能引起惡心、嘔吐、意識(shí)障礙等急性腦病癥狀;長(zhǎng)期高氨血癥可能會(huì)引起生長(zhǎng)發(fā)育遲滯、認(rèn)知功能障礙等。

　　研究顯示，口服用苯丁酸甘油酯可以維持正常血氨水平、減少高氨危象發(fā)生率、改善患者認(rèn)知功能和生長(zhǎng)發(fā)育水平，并憑借無氣味無味道的口感提升患者服藥體驗(yàn)，可以提高患者依從性和生活質(zhì)量。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒童內(nèi)分泌遺傳科邱文娟主任

　　在活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，來自上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒童內(nèi)分泌遺傳科邱文娟主任就尿素循環(huán)障礙治療方案新進(jìn)展做主題報(bào)告，向與會(huì)者分享了尿素循環(huán)障礙的新藥研究進(jìn)展，以及苯丁酸甘油酯在中國(guó)及國(guó)外的使用經(jīng)驗(yàn)情況，讓大家對(duì)這款藥物有了更深入、全面的認(rèn)知。

　　據(jù)了解，口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)此前已在國(guó)內(nèi)多個(gè)省市開出當(dāng)?shù)厥讖執(zhí)幏?#xff0c;這標(biāo)志著此款藥物正式開啟國(guó)內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者治療的新篇章，也將極大改善目前國(guó)內(nèi)尿素患者及家庭臨床治療藥物選擇有限，血氨控制不佳的現(xiàn)狀。

　　關(guān)于維健醫(yī)藥：

　　香港維健醫(yī)藥集團(tuán)(“維健醫(yī)藥”)成立于2006年，是一家立足中國(guó)、面向全球的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。集團(tuán)已先后與多個(gè)全球領(lǐng)先的生物制藥公司建立了長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作關(guān)系，建立了一個(gè)獨(dú)特的多元化的產(chǎn)品組合，并擁有多個(gè)已上市和處于臨床后期階段的產(chǎn)品，包括孤兒藥及專科藥品，并將持續(xù)從全球范圍內(nèi)引進(jìn)更多的創(chuàng)新型藥物。